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  • 罕见病研究所顺利引进X-ALD模型小鼠,将快速开展基因药物效性研究
    关注罕见病,推动罕见病基因治疗 经过数月的等待,罕见病基因治疗技术研究所迎来了X-ALD(肾上腺脑白质营养不良)疾病模型,模型小鼠经由美国JacksonLab引进。 根据文献报道,该模型小鼠从基因水平有效地模拟了人X-ALD患病机制,破坏了极长链脂肪酸准运蛋白Abcd1,显著提升了各组织脏器以及血液中极长链脂肪酸水平,将为X-ALD基因治疗药物有效性评价提供有力的平台。 瑞希研究所引进X-ALD模型小鼠近照 X-ALD是一种伴X染色体遗传性疾病,其致病基因ABCD1位于X染色体之上,基因编码产物可转运极长...